强大的新型衣壳筛选能力,实现高效传导,进一步降低免疫原性,提升靶向性。
AAV衣壳改造技术
提高AAV靶向性和目的基因表达,降低起效剂量,提升疗效和安全性,现已完成超过了20种疾病模型成药筛选验证。
AAV基因表达盒设计技术
自主研发AAV-CRISPR/Cas9基因编辑技术,已发表在Nature biotechnology等杂志并获得专利。
基因编辑技术
双载体设计技术,攻克大片段基因递送难题,突破AAV载体容量的局限性,进一步提升AAV的应用范围,扩大适应症。
大基因递送技术
先进的CMC工艺
自主创新的两质粒系统CMC工艺,大幅度提升病毒产量和包装效率。从质粒生产、细胞培养、病毒包装再到病毒纯化,全流程均为自主创新工艺,有助于大幅削减成本。
完善的质控体系
团队具有丰富GMP生产运营经验,建立了完善的基因治疗药物质量管理体系,拥有国际领先的质量检测技术开发能力和国际认可的检测设备。