全球首个两质粒包装系统AAV基因治疗新药JWK001进入临床II期
近日，由成都金唯科生物科技有限公司（下称“金唯科”）自主研发的针对新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）的基因治疗I类创新药JWK001注射液正式启动临床II期试验。该试验的推进，将进一步评估JWK001注射液治疗nAMD的安全性和有效性，为后续确证性临床试验及新药获批提供关键数据支撑。
JWK001注射液是全球首个采用“两质粒包装系统”的AAV基因治疗新药。金唯科自主研发的“两质粒包装系统”大幅提升AAV载体包装效率，同时显著降低生产成本，为JWK001临床转化及未来商业化普及奠定了核心优势。
nAMD是导致中老年人视力丧失的主要眼科疾病之一，其核心病理特征为眼内脉络膜异常新生血管增生，易引发出血、水肿等并发症，最终导致视力不可逆损伤。当前临床主流治疗方案依赖长期反复玻璃体腔注射抗血管内皮细胞生长因子（VEGF）药物，不仅给患者带来巨大身心负担，还存在眼组织损伤、依从性差等诸多风险，临床亟需更安全便捷的治疗手段。
JWK001注射液通过将携带全新自主设计的抗VEGF蛋白表达框的AAV载体，在视网膜细胞中持续高效表达抗VEGF蛋白。该基因治疗手段可以避免传统nAMD治疗中存在的风险，如反复玻璃体腔注射对眼组织的伤害、患者依从性差等，可实现一次治疗，终身有效的目的。
JWK001注射液在临床I期所有受试者给药治疗后，未见与药物相关的严重不良事件（SAE），各剂量组未报告剂量限制性毒性（DLT），验证了药物的良好耐受性与低起效剂量优势。初步有效性结果表明，JWK001可显著改善患者的最佳矫正视力（BCVA），临床首例患者现已持续随访76周以上，患者BCVA提升11个字母。
（图：首例患者BCVA变化情况）
金唯科已建成完善的研发生产体系，其核心技术团队在载体设计、规模化制备等领域积累深厚。除JWK001外，公司多款针对眼科、遗传代谢等疾病的AAV基因治疗药物已进入临床研究阶段或IIT临床研究阶段。
JWK001进入临床二期是项目研发的重要里程碑，是JWK001从‘技术可行’迈向‘临床可用’的关键转折。基于前期良好的临床数据支撑，我们将加速推进试验进程，与临床合作团队紧密协作，力争早日为nAMD患者带来更优治疗选择。
关于金唯科
金唯科生物是一家致力于眼科疾病、神经肌肉疾病、遗传代谢疾病等的AAV基因治疗新药开发生物科技公司，目前已有多个在研管线的AAV基因治疗产品进入了IIT临床研究阶段。
金唯科生物已建成集AAV基因药物研发、中试制备及质量控制为一体的3000平研发生产基地，已形成高度整合、完善的AAV基因治疗“技术链”，基因治疗药物的研发能力以及AAV制备技术处于国内领先水平。公司制备的AAV基因治疗产品已完成超过170例患者的临床研究，显示优异的安全性和有效性数据。
金唯科生物的核心管理层均来自国内外知名药企、科研机构和高校，核心技术团队背景涉及AAV载体设计、中试生产、质量研究及医学临床等，赋予金唯科从基因治疗产品源头设计、规模化中试制备以及医学和临床研究等一体化的运营水平。
金唯科生物将基于自身强大的技术平台，通过与国内外领先行业伙伴开展合作，整合资源，实现AAV基因治疗药物的可及性，力求更快速惠及广大患者。
