金唯科JWK001拓展DME适应症获批临床许可
近日，成都金唯科生物科技有限公司（下称“金唯科”）自主研发的AAV基因治疗I类创新药“JWK001注射液”拓展糖尿病黄斑水肿（DME）适应症的新药临床试验（IND）申请，获得国家药品监督管理局（NMPA）临床默示许可。
这一里程碑进展，标志着JWK001管线布局实现关键拓展，从新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）延伸至另一高发眼科重疾领域，为广大DME患者带来长效、便捷的创新治疗新选择。
糖尿病黄斑水肿（DME）是糖尿病最常见的眼部并发症之一，主要因眼底视网膜对光线最敏感的黄斑区发生炎性反应，液体渗入形成水肿，进而导致患者视力严重下降，是全球范围内引起视力减退甚至失明的重要原因之一。随着糖尿病患病率的逐年攀升，DME患者群体持续扩大，当前传统治疗手段多依赖反复玻璃体腔注射抗VEGF药物，不仅给患者带来身体上的痛苦和经济负担，还存在患者依从性差、长期治疗效果有限等痛点，临床亟需更安全、便捷、长效的创新治疗方案。
JWK001注射液作为全球首个采用“两质粒包装系统”的AAV基因治疗新药，凭借金唯科自主研发的核心技术优势，大幅提升AAV载体包装效率的同时，显著降低生产成本，为临床转化及未来商业化普及奠定了坚实基础。该产品的核心作用机制的是通过将携带全新自主设计的抗VEGF蛋白表达框的AAV载体，在视网膜细胞中持续高效表达抗VEGF蛋白，从根源上抑制眼部异常血管增生和水肿形成，有望实现一次给药、长期获益的治疗效果。
此前，JWK001针对新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）的临床I期研究已取得优异成果，所有受试者给药后未出现与药物相关的严重不良事件，各剂量组未报告剂量限制性毒性，充分验证了药物的良好耐受性与低起效剂量优势。
后续，金唯科将严格按照国家药品监督管理局的相关要求，联合国内顶尖眼科临床机构，科学、高效地推进临床试验各项工作，进一步系统评估JWK001治疗DME的安全性和有效性，力争早日完成临床试验，推动产品获批上市，为DME患者带来更便捷的临床治疗方案。
DME患者群体庞大，临床治疗需求迫切，此次JWK001拓展该适应症并获批临床，是我们践行“以患者为中心”理念的重要体现，也是公司在眼科基因治疗领域深耕细作的又一重要突破。依托公司完整AAV基因治疗技术平台以及在眼科疾病治疗领域的深厚积累，公司将全力以赴推动创新药物的研发与转化，力求让更多眼科疾病患者受益于基因治疗技术的进步。
关于金唯科
金唯科生物是一家致力于眼科疾病、神经肌肉疾病、遗传代谢疾病等的AAV基因治疗新药开发生物科技公司，目前已有多个在研管线的AAV基因治疗产品进入了IIT临床研究阶段。
金唯科生物已建成集AAV基因药物研发、中试制备及质量控制为一体的3000平研发生产基地，已形成高度整合、完善的AAV基因治疗“技术链”，基因治疗药物的研发能力以及AAV制备技术处于国内领先水平。公司制备的AAV基因治疗产品已完成超过170例患者的临床研究，显示优异的安全性和有效性数据。
金唯科生物的核心管理层均来自国内外知名药企、科研机构和高校，核心技术团队背景涉及AAV载体设计、中试生产、质量研究及医学临床等，赋予金唯科从基因治疗产品源头设计、规模化中试制备以及医学和临床研究等一体化的运营水平。
金唯科生物将基于自身强大的技术平台，通过与国内外领先行业伙伴开展合作，整合资源，实现AAV基因治疗药物的可及性，力求更快速惠及广大患者。
