金唯科生物首款AAV基因治疗药物取得重要进展

2023年9月13日，成都金唯科生物科技有限公司（以下简称：金唯科生物）研发的首款眼科AAV基因治疗药物“JWK001注射液”在四川大学华西医院眼科由陆方教授团队顺利完成IIT临床低剂量组最后一例受试者给药。至此，低剂量组的受试者给药工作已圆满完成。

JWK001注射液是金唯科生物拥有自主知识产权的针对新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）基因治疗创新药。

JWK001注射液通过视网膜下给药将承载着全新自主设计的抗VEGF蛋白表达框的AAV递送至眼部细胞中，可持续高效表达抗VEGF蛋白。JWK001注射液设计了自主创新的多靶点基因表达框，增加覆盖单一靶点不敏感患者，提升药物疗效。

低剂量组首例受试者已于2023年6月7日在四川大学华西医院眼科完成给药，现已接受了3个月的临床观察，受试者的视网膜下积液大范围减少并出现其他好转的组织学迹象，受试者的最佳矫正视力（BCVA）有所改善，从治疗前的51个阅读字母数提高到58个（EDTRS矫正视力表检查），没有出现任何局部与全身副作用，安全性良好。并且，经JWK001注射液给药后，受试者无需进行辅助给药治疗。

图：治疗前vs治疗后

眼底造影显示，经JWK001给药治疗后，患者眼睛磨砂状阴影大范围减少

四川大学华西医院眼科陆方教授表示：“针对nAMD患者，传统的抗体类药物需要频繁注射，患者依从度较低，并且可能带来眼内出血和感染等风险。通过基因治疗可以实现一次注射、长期有效，给患者带来了极大的便利性。JWK001给药后，受试者的检查结果令人欣喜。”

金唯科生物联合创始人、CEO杨阳研究员表示：“患者用药的安全有效，对新药研发企业至关重要。JWK001注射液首例受试者的检查反馈结果给予了金唯科生物极大信心，也为后续推进中、高剂量组奠定了坚实的基础。”

• 关于金唯科生物

金唯科生物是一家致力于眼科疾病、神经肌肉疾病、遗传代谢疾病等的AAV基因治疗新药开发生物科技公司，目前已有9个在研管线的AAV基因治疗产品进入了IIT临床研究阶段。

金唯科生物在魏于全院士及杨阳研究员的引领下，已建成集AAV基因药物研发、中试制备及质量控制为一体的3000平研发生产基地，已形成高度整合、完善的AAV基因治疗“技术链”，基因治疗药物的研发能力以及AAV制备技术处于国内领先水平。公司制备的AAV基因治疗产品已完成超过100例患者的临床研究，显示优异的安全性和有效性数据。

金唯科生物的核心管理层均来自国内外知名药企、科研机构和高校，核心技术团队背景涉及AAV载体设计、中试生产、质量研究及医学临床等，赋予金唯科从基因治疗产品源头设计、规模化中试制备以及医学和临床研究等一体化的运营水平。

金唯科生物将基于自身强大的技术平台，通过与国内外领先行业伙伴开展合作，整合资源，实现AAV基因治疗药物的可及性，力求更快速惠及广大患者。