金唯科生物首款AAV基因治疗药物完成首例患者给药

近日，成都金唯科生物科技有限公司（下称“金唯科生物”）自主研发的首款针对新生血管性年龄相关性黄斑变性（Neovascular age-related macular degeneration, nAMD）基因治疗创新药“JWK001注射液”在四川大学华西医院由眼科陆方教授团队顺利完成首例患者给药。

“经过近一年的努力，金唯科生物的第一款AAV基因治疗药物顺利完成了首例患者用药，我和我的团队都感到无比的振奋。本次的临床研究，进一步验证了我们团队在AAV基因治疗药物研发能力、制备工艺的深厚积淀，也体现了团队在医学、临床的高效运营能力。在此诚挚感谢我们的临床合作者——华西医院眼科的陆方教授团队。”金唯科生物总经理杨阳研究员表示：“这次手术十分顺利，患者状况良好，研究团队将持续观察患者的治疗反应情况。后期我们也将加快项目的进度，为更多的患者提供治疗机会。”

四川大学华西医院眼科陆方教授表示：“本次受试者给药全过程十分顺利，我们团队做了完善的术前准备，患者给药后未观察到严重的不良事件及眼部不良反应。我们将密切监测患者的治疗后情况，及时分享相关的信息。我们也继续在进行受试者筛选工作并严格按照临床试验方案进行入组，相信会有更多的患者加入到我们的临床试验中来。我们与四川大学魏于全院士及杨阳研究员团队一直保持紧密合作，共同致力于包括nAMD和视网膜遗传性病变在内的眼科AAV基因治疗产品的开发与临床转化，希望我们的研究工作能为广大患者提供更多安全有效的治疗策略。”

• 关于nAMD

nAMD是一种严重影响视力甚至会导致失明的不可逆转的眼科疾病，该病的发病机理为视网膜黄斑区异常新生血管的形成，而其所导致的出血、渗出和瘢痕形成，严重影响患者的视力，我国有数百万的患者。目前nAMD治疗的一线药物是抗血管内皮细胞生长因子（VEGF）的生物制剂，包括单抗类和融合蛋白类药物，如雷珠单抗、阿柏西普、康柏西普等。但现有的抗VEGF疗法存在一定的局限性，需要长期且频繁地进行眼内玻璃体腔注射，多次注射发生眼内炎症等不良反应的风险增加，而长期多次就诊也给老年患者带来较多的时间和经济花费，因此，nAMD的治疗急需改进和创新。

• 关于JWK001

JWK001注射液是金唯科生物拥有自主知识产权的AAV基因治疗创新药。JWK001注射液通过视网膜下给药将承载着全新自主设计的抗VEGF蛋白表达框的AAV递送至眼部细胞中，可持续高效表达抗VEGF蛋白。该基因治疗手段可以避免传统nAMD治疗中存在的风险（如反复玻璃体腔注射对眼组织的伤害、患者依从性差等），可实现一次治疗，终身有效的目的，具有巨大的社会和经济效益。

从JWK001注射液在临床前非人灵长类的研究工作中所取得的结果来看，JWK001注射液具有起效剂量低，安全性好等优势，公司将于近期提交JWK001注射液IND申请。

• 关于金唯科生物

金唯科生物是一家致力于眼科疾病、神经肌肉疾病、遗传代谢疾病等的AAV基因治疗新药开发生物科技公司，目前已有9个在研管线的AAV基因治疗产品进入了IIT临床研究阶段。

金唯科生物在魏于全院士及杨阳研究员的引领下，已建成集AAV基因药物研发、中试制备及质量控制为一体的3000平研发生产基地，已形成高度整合、完善的AAV基因治疗“技术链”，基因治疗药物的研发能力以及AAV制备技术处于国内领先水平。公司制备的AAV基因治疗产品已完成超过100例患者的临床研究，显示优异的安全性和有效性数据。

金唯科生物的核心管理层均来自国内外知名药企、科研机构和高校，核心技术团队背景涉及AAV载体设计、中试生产、质量研究及医学临床等，赋予金唯科从基因治疗产品源头设计、规模化中试制备以及医学和临床研究等一体化的运营水平。

金唯科生物将基于自身强大的技术平台，通过与国内外领先行业伙伴开展合作，整合资源，实现AAV基因治疗药物的可及性，力求更快速惠及广大患者。