喜报！金唯科生物“X连锁的青少年视网膜劈裂症AAV基因治疗研究”项目成功入选2024年成都市第一批重点研发项目
近日，成都市科学技术局发布了《提前下达2024年成都市市级财政科技项目立项公告（成财教发〔2023〕117号）》，成都金唯科生物科技有限公司（以下简称“金唯科生物”）的“X连锁的青少年视网膜劈裂症AAV基因治疗研究”项目获成都市技术创新研发项目（重点项目）专项立项。
【关于X连锁的青少年视网膜劈裂症】
X连锁视网膜劈裂症（XLRS）是一种X连锁的隐性遗传疾病，由视网膜劈裂蛋白1（RS1）基因突变引起RS1蛋白异常，其特征是视网膜劈裂腔的形成和视网膜组织紊乱导致的功能减退，患者视力障碍程度各不相同，严重时可出现视网膜脱离、玻璃体积血等并发症，临床治疗以随访观察、碳酸酐抑制剂等药物及针对其并发症治疗为主，尚无有效的治疗方法。基于XLRS具有明确的致病基因，基因治疗成为其治疗新方向。值得注意的是，此前国外两项X 连锁视网膜劈裂症的基因治疗临床试验，均未能观察到视网膜结构和功能的改善，且安全性欠佳。
【关于金唯科生物】
金唯科生物是一家致力于眼科疾病、神经肌肉疾病、遗传代谢疾病等的AAV基因治疗新药开发生物科技公司，目前已有多个在研管线的AAV基因治疗产品进入了IIT临床研究阶段。
金唯科生物在魏于全院士及杨阳研究员的引领下，已建成集AAV基因药物研发、中试制备及质量控制为一体的3000平研发生产基地，已形成高度整合、完善的AAV基因治疗“技术链”，基因治疗药物的研发能力以及AAV制备技术处于国内领先水平。公司制备的AAV基因治疗产品已完成超过100例患者的临床研究，显示优异的安全性和有效性数据。
金唯科生物的核心管理层均来自国内外知名药企、科研机构和高校，核心技术团队背景涉及AAV载体设计、中试生产、质量研究及医学临床等，赋予金唯科从基因治疗产品源头设计、规模化中试制备以及医学和临床研究等一体化的运营水平。
金唯科生物将基于自身强大的技术平台，通过与国内外领先行业伙伴开展合作，整合资源，实现AAV基因治疗药物的可及性，力求更快速惠及广大患者。
