首个采用两质粒包装系统的AAV基因药物，金唯科首发管线IND获批

2024年2月22日，由成都金唯科生物科技有限公司（下称“金唯科”）自主研发的针对新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）基因治疗I类创新药“JWK001注射液”的新药临床试验(IND)申请顺利获得国家药品监督管理局(NMPA)批准。

图片来源：CDE官网

nAMD是一种严重影响视力甚至会导致失明的不可逆转的眼科疾病，以黄斑区脉络膜新生血管(CNV)或视网膜新生血管为主要病理特征，同时可能伴有视网膜水肿以及视网膜渗出、出血、瘢痕等改变，血管内皮生长因子(VEGF)已被证实在nAMD新生血管形成中具有重要作用。目前，湿性年龄相关黄斑病变已成为继青光眼、白内障之后全球第三大致盲因素，全球患病人数不断攀升。

JWK001注射液是首个采用“两质粒包装系统”的AAV基因治疗新药。金唯科自主研发的两质粒悬浮HEK293细胞包装技术，大幅提升AAV包装效率、降低生产成本。金唯科的CMC工艺稳定且成本低，在临床阶段以及商业化阶段将具有非常明显的优势，极大提升患者可及性。

基于自主开发的“两质粒包装系统”技术平台，金唯科研发的多款AAV基因治疗新药正在四川大学华西医院开展IIT研究，适应症包括眼科、遗传代谢和神经肌肉疾病。

JWK001注射液通过将携带全新自主设计的抗VEGF蛋白表达框的AAV载体，在视网膜细胞中持续高效表达抗VEGF蛋白。该基因治疗手段可以避免传统nAMD治疗中存在的风险，如反复玻璃体腔注射对眼组织的伤害、患者依从性差等，可实现一次治疗，终身有效的目的。

金唯科生物创始人、董事长魏于全院士表示：“非常高兴我们自主研发的首个创新药JWK001注射液IND获批，这是一个重要的里程碑。从我们已经开展的IIT跟踪结果来看，JWK001注射液的安全性和耐受性良好，临床起效剂量低，患者只需要一次给药，无需辅助治疗，给患者带来了极大的便利性。后续我们团队将加速推进临床进度，以使更多患者受益。在此，特别感谢温江区政府、四川大学华西医院及眼科陆方教授团队、金唯科全体股东对公司的大力支持。”

关于金唯科生物

金唯科生物是一家致力于眼科疾病、神经肌肉疾病、遗传代谢疾病等的AAV基因治疗新药开发公司，目前已有多个在研管线的AAV基因治疗产品进入了IIT临床研究阶段。

金唯科生物在魏于全院士及杨阳研究员的引领下，已建成集AAV基因药物研发、中试制备及质量控制为一体的3000平研发生产基地，已形成高度整合、完善的AAV基因治疗“技术链”，基因治疗药物的研发能力以及AAV制备技术处于国内领先水平。公司制备的AAV基因治疗产品已完成超过150例患者的临床研究，显示优异的安全性和有效性数据。

金唯科生物的核心管理层均来自国内外知名药企、科研机构和高校，核心技术团队背景涉及AAV载体设计、中试生产、质量研究及医学临床等，赋予金唯科从基因治疗产品源头设计、规模化中试制备以及医学和临床研究等一体化的运营水平。

金唯科生物将基于自身强大的技术平台，通过与国内外领先行业伙伴开展合作，整合资源，实现AAV基因治疗药物的可及性，力求更快速惠及广大患者。