金唯科针对X连锁视网膜劈裂症基因治疗药物初步安全有效性良好
近日,由成都金唯科生物科技有限公司和四川大学华西医院眼科陆方教授团队合作开展的 “JWK002注射液在X连锁视网膜劈裂症受试者中的安全性和有效性的临床研究”中已完成4例患者的60天随访,其中2例患者已完成90天随访。
受试者在给药后未观察到眼部和全身不良反应。研究眼的结构与功能也取得了明显的改善。OCT可见视网膜劈裂腔逐渐变小,90天时基本消失。最佳矫正视力BCVA分别提升了13个字母、5个字母、4个字母以及13个字母。全视野视网膜电图ffERG暗适应3.0 ERG的b/a比值在第90天也有所提升。
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关于视网膜劈裂症
X连锁视网膜劈裂症(XLRS)是一种X连锁的隐性遗传疾病,由视网膜劈裂蛋白1(RS1)基因突变引起,其特征是视网膜劈裂腔的形成和视网膜组织紊乱导致的功能减退,主要为男性发病。患者视力障碍程度各不相同,严重时可出现视网膜脱离、玻璃体积血等并发症,临床治疗以随访观察、碳酸酐抑制剂等药物及针对其并发症治疗为主,尚无有效的临床治疗方法。基于XLRS具有明确的致病基因,基因治疗成为其治疗新方向。值得注意的是,此前国外两项X连锁视网膜劈裂症的基因治疗临床试验,均未能观察到视网膜结构和功能的改善,且安全性欠佳。
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关于JWK002
JWK002注射液是由四川大学科技成果转化项目——成都金唯科生物科技有限公司研制的腺相关病毒(AAV)基因治疗产品。JWK002通过对靶向血清型筛选和基因表达元件等进行系统设计,可高效在视网膜细胞中恢复RS1蛋白的表达,从而改善患者的视网膜结构及功能。
- 如何参加该研究
该研究已获得四川大学华西医院生物医学伦理审查委员会的批准。正在面向社会招募参加者!
若您临床确诊为 XLRS,且基因检测确定为 RS1 基因突变。年龄≥5 岁且<18 岁。且对本研究感兴趣,想了解更多相关信息,可以直接联系以下人员:
梁老师 13550026034