金唯科JWK001临床研究启动会在四川大学华西医院顺利召开

2024年5月28日，由成都金唯科生物科技有限公司（下称“金唯科”）自主研发的针对新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）基因治疗I类创新药“JWK001注射液”的I期临床研究启动会在四川大学华西医院顺利召开。金唯科生物创始人/董事长魏于全院士、四川大学华西医院眼科陆方教授及研究团队、金唯科生物联合创始人/CEO杨阳研究员参加了本次会议。

nAMD是一种严重影响视力甚至会导致失明的不可逆转的眼科疾病，以黄斑区脉络膜新生血管(CNV)或视网膜新生血管为主要病理特征，同时可能伴有视网膜水肿以及视网膜渗出、出血、瘢痕等改变，血管内皮生长因子(VEGF)已被证实在nAMD新生血管形成中具有重要作用。目前，湿性年龄相关黄斑病变已成为继青光眼、白内障之后全球第三大致盲因素，全球患病人数不断攀升。

JWK001注射液是首个采用“两质粒包装系统”的AAV基因治疗新药，JWK001通过将携带全新自主设计的抗VEGF蛋白表达框的AAV载体，在视网膜细胞中持续高效表达抗VEGF蛋白。该基因治疗手段可以避免传统nAMD治疗中存在的风险，如反复玻璃体腔注射对眼组织的伤害、患者依从性差等，可实现一次治疗，终身有效的目的，有望为患者提供更好的治疗方案。

金唯科生物创始人、董事长魏于全院士表示：非常高兴我们自主研发的首个创新药JWK001注射液进入临床研究阶段，特别感谢四川大学华西医院和陆方教授团队对金唯科临床工作的大力支持，此次临床启动会的召开，标志着金唯科JWK001项目正式进入Ⅰ期临床研究阶段，金唯科将与四川大学华西医院共同努力，高质量、高效率地推进临床研究工作，为更多的患者提供治疗机会。

四川大学华西医院眼科陆方教授表示：我们与四川大学魏于全院士及杨阳研究员团队一直保持紧密合作，共同致力于包括nAMD和视网膜遗传性病变在内的眼科AAV基因治疗产品的开发与临床转化。四川大学华西医院在眼科疾病的治疗领域非常有经验，临床团队将按照法规和研究方案、操作手册等规定，保证药物临床试验过程规范，数据和结果的科学、真实、可靠，保护受试者的权益和安全，高效和高质的完成JWK001项目临床研究工作。

金唯科生物联合创始人、CEO杨阳研究员表示：从JWK001项目已经开展的IIT研究的持续跟踪结果来看，药物的安全性和耐受性良好，临床起效剂量低，符合我们药物研发的预期，我们对即将开展的临床研究非常有信心，感谢四川大学华西医院和陆方教授团队的大力支持。公司将与各研究机构人员密切深入合作，推动临床进度，为患者提供更好的临床治疗方案。

成都金唯科生物科技有限公司（简称:金唯科）是一家致力于眼科疾病、神经肌肉疾病、遗传代谢疾病等的AAV基因治疗新药研发公司。

公司在魏于全院士及杨阳研究员的引领下，已建成集AAV基因药物研发、中试制备及质量控制和临床研究为一体的3000㎡研发基地，形成高度整合、完善的AAV基因治疗“技术链”。公司拥有AAV基因治疗先进的研发平台及丰富的AAV基因治疗药物产品管线基因治疗药物的科研能力及AAV制备技术处于国内领先水平。

公司制备的AAV基因治疗产品已完成超过170例患者的临床研究验证，显示优异的安全性和有效性。其中：治疗湿性老年性黄斑变性（wAMD）的JWK001项目已获得临床批件，在IIT试验中展现出优异的安全性和有效性。治疗X连锁视网膜劈裂症（XRLS）的JWK002项目正在进行IIT试验。

金唯科将基于自身强大的技术平台，通过与国内外行业伙伴开展合作、整合资源，实现AAV基因治疗药物的可及性，力求更快速惠及广大患者。