金唯科nAMD治疗药物52周安全性和有效性数据亮眼
成都金唯科生物科技有限公司（下称“金唯科”）自主研发的针对新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）基因治疗创新药“JWK001注射液”IIT临床研究低剂量组首例受试者已经完成52周跟踪观察，根据随访检查数据，JWK001药物疗效长期持续、安全性良好。
nAMD是一种严重影响视力甚至会导致失明的不可逆转的眼科疾病，患者眼内随着脉络膜新生的异常血管增生并穿过视网膜色素上皮，由于新生血管较脆弱，易破裂出血或血液成分漏出，导致视网膜脱离、黄斑水肿，并引起视物变形或形成盲点，进而视力明显下降，视力迅速丧失。目前nAMD治疗的一线药物是抗血管内皮细胞生长因子（VEGF）的生物制剂，需要长期且频繁地进行眼内玻璃体腔注射，然而定期眼内注射药物给患者造成巨大负担和风险，基因疗法则有望达到一次注射终身治疗疾病。
JWK001注射液是首个采用“两质粒包装系统”的AAV基因治疗新药，JWK001通过将携带全新自主设计的抗VEGF蛋白表达框的AAV载体，在视网膜细胞中持续高效表达抗VEGF蛋白。该基因治疗手段可以避免传统nAMD治疗中存在的风险，如反复玻璃体腔注射对眼组织的伤害、患者依从性差等，可实现一次治疗，终身有效的目的，有望为患者提供更好的治疗方案。
JWK001的IIT临床研究首例受试者于2023年6月7日完成给药，于2024年2月IND获批，正在开展临床I/II期研究。
首例受试者52周数据
■安全性良好
安全性方面，JWK001安全性数据与既往研究基本一致，所有入组IIT的受试者均未发生与试验药物相关的AE和SAE，没有观察到临床确定的免疫反应、药物相关的眼部疾病炎症（无血管炎、视网膜炎、脉络膜炎、血管闭塞或眼内炎等），证明了药物整体安全性与耐受性良好。
■最佳矫正视力提升
给药后52周后，低剂量组首例受试者的最佳矫正视力（BCVA）由51上升至62个字母，提高了11个字母（EDTRS矫正视力表检查）。
图：首例受试者52周BCVA数据
■CRT稳定
根据光学相干断层扫描评估，低剂量组首例受试者给药后52周中央视网膜厚度（Central Retinal Thickness, CRT）维持稳定。
图：首例受试者52周CRT数据
■无补充治疗
低剂量组首例受试者在接受JWK001用药之前，接受抗VEGF注射总次数为9次，平均1.17个月注射一次。在JWK001用药后，患者在52周仍然不需要补充抗VEGF治疗，体现出了良好的药效。
金唯科生物联合创始人、CEO杨阳研究员表示：从JWK001首例受试者52周的随访数据来看，药物的安全性和耐受性良好，临床起效剂量低，符合我们药物研发的预期，通过基因药物治疗，患者只需要一次给药，无需辅助治疗，给患者带来了极大的便利性。我们对JWK001项目的临床研究非常有信心，相信未来能服务更多的患者群体，带来更加有优势的数据。
