金唯科针对X连锁视网膜劈裂症的基因治疗药物JWK002获IND受理
近日，由成都金唯科生物科技有限公司（下称“金唯科”）自主研发的针对X连锁视网膜劈裂症的基因治疗I类创新药“JWK002注射液”临床试验（IND）申请获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理，有望成为国内首个针对X连锁视网膜劈裂症的基因治疗药物注册临床试验。
此前，JWK002注射液已获美国FDA孤儿药资格认定（ODD）和儿科罕见病资格认定（RPDD）。
JWK002注射液的CMC工艺采用金唯科自主创新的“两质粒包装系统”，金唯科自主研发的两质粒悬浮HEK293细胞包装技术工艺稳定、易放大，大幅降低了生产成本，在临床阶段以及商业化阶段将具有非常明显的优势，极大提升患者可及性。
关于X连锁视网膜劈裂症
X连锁视网膜劈裂症（X-linked retinoschisis，XLRS）是一种X连锁的隐性遗传疾病，由视网膜劈裂蛋白1（RS1）基因突变引起，其以不同程度的视力下降、视野缺损、黄斑中心凹劈裂以及视网膜电图b波下降为主要特征。XLRS主要影响男性，通常在儿童早期被诊断，患者视力障碍程度各不相同，严重时可出现视网膜脱离、玻璃体积血等并发症，临床治疗以随访观察、碳酸酐抑制剂等药物及针对其并发症治疗为主，尚无有效的临床治疗方法。
关于JWK002注射液
JWK002注射液是由金唯科自主研发的腺相关病毒（AAV）基因治疗产品，JWK002通过对靶向血清型筛选和基因表达元件等进行系统设计，可高效在视网膜细胞中恢复RS1蛋白的表达，从而改善患者的视网膜结构及功能。
此前在四川大学华西医院开展的IIT临床研究中，已经完成多例受试者的给药和超过1年的随访。结果显示，所有治疗眼均观察到最佳矫正视力（BCVA）的显著改善、中央视网膜厚度（CRT）的显著下降、视网膜劈裂腔的完全闭合，且还观察到大多数治疗眼视网膜光敏度的改善。
（图：治疗后，患者视网膜劈裂腔恢复正常）
金唯科生物联合创始人、CEO杨阳研究员表示：
“从JWK002注射液的IIT临床研究的持续跟踪结果来看，药物的安全性和耐受性良好，起效剂量低，患者只需要一次给药，无需辅助治疗，给患者带来了极大的便利性。IIT临床结果将为我们推进临床一期奠定坚实基础，我们将在IND获批后，加速推进临床进度，以使更多患者受益。”
关于金唯科
金唯科生物是一家致力于眼科疾病、神经肌肉疾病、遗传代谢疾病等的AAV基因治疗新药开发生物科技公司，目前已有多个在研管线的AAV基因治疗产品进入了IIT临床研究阶段。
金唯科生物在魏于全院士及杨阳研究员的引领下，已建成集AAV基因药物研发、中试制备及质量控制为一体的3000平研发生产基地，已形成高度整合、完善的AAV基因治疗“技术链”，基因治疗药物的研发能力以及AAV制备技术处于国内领先水平。公司制备的AAV基因治疗产品已完成超过100例患者的临床研究，显示优异的安全性和有效性数据。
金唯科生物的核心管理层均来自国内外知名药企、科研机构和高校，核心技术团队背景涉及AAV载体设计、中试生产、质量研究及医学临床等，赋予金唯科从基因治疗产品源头设计、规模化中试制备以及医学和临床研究等一体化的运营水平。
金唯科生物将基于自身强大的技术平台，通过与国内外领先行业伙伴开展合作，整合资源，实现AAV基因治疗药物的可及性，力求更快速惠及广大患者。
